NICE за първи път препоръча иновативно лечение, което би могло да помогне на бебета, деца и млади хора, подложени на лечение за рак, да избегнат загуба на слуха.
Цисплатинът е мощно химиотерапевтично лекарство, широко използвано за лечение на много видове рак в детска възраст. С течение на времето цисплатинът може да се натрупа във вътрешното ухо и да причини възпаление и увреждане, известни като ототоксичност, което е една от причините за загуба на слуха.
Окончателните препоръки препоръчват употребата на безводен натриев тиосулфат, известен още като Pedmarqsi и произведен от Norgine, за предотвратяване на загуба на слуха, причинена от химиотерапия с цисплатин при деца на възраст от 1 месец до 17 години със солидни тумори, които не са се разпространили в други части на тялото.
Около 60% от децата, лекувани с цисплатин, ще развият трайна загуба на слуха, като между 2022 и 2023 г. в Англия са диагностицирани 283 нови случая на ототоксична загуба на слуха при деца под 18-годишна възраст.
Лекарството, което се прилага като инфузия от медицинска сестра или лекар, действа чрез свързване с цисплатин, който не е бил усвоен от клетките, и блокира действието му, като по този начин предотвратява увреждането на клетките на ухото. Употребата на безводен натриев тиосулфат не повлиява ефективността на химиотерапията с цисплатин.
Смята се, че през първата година от препоръката за употребата на безводен натриев тиосулфат около 60 милиона деца и млади хора в Англия ще имат право да получават лекарството.
Загубата на слуха поради лечение на рак може да има опустошително въздействие върху децата и техните семейства, затова с удоволствие препоръчваме тази иновативна възможност за лечение.
Това е първото лекарство, за което е доказано, че предотвратява и намалява ефектите от загубата на слуха и ще окаже драматично влияние върху живота на децата и младите хора.
Хелън продължи: „Нашата препоръка за това иновативно лечение демонстрира ангажимента на NICE да се фокусира върху най-важното: бързо предоставяне на най-добрите грижи на пациентите и осигуряване на добра стойност за парите на данъкоплатците.“
Данните от две клинични проучвания показват, че лечението е намалило почти наполовина честотата на загуба на слуха при деца, получаващи химиотерапия с цисплатин. Едно клинично проучване установи, че децата, получили химиотерапия с цисплатин, последвана от безводен натриев тиосулфат, са имали 32,7% честота на загуба на слуха, в сравнение с 63% честота на загуба на слуха при деца, получаващи само химиотерапия с цисплатин.
В друго проучване 56,4% от децата, получаващи само цисплатин, са претърпели загуба на слуха, в сравнение с 28,6% от децата, получаващи цисплатин, последван от безводен натриев тиосулфат.
Проучванията също така показват, че ако децата развият загуба на слуха, тя като цяло е по-малко тежка при тези, които използват безводен натриев тиосулфат.
Родителите са съобщили на независима комисия на NICE, че ако възникне загуба на слуха в резултат на химиотерапия с цисплатин, това може да повлияе на развитието на речта и езика, както и на функционирането в училище и у дома.
С удоволствие обявяваме, че това новаторско лекарство ще се използва при млади пациенти, подложени на лечение за рак, за предотвратяване на загуба на слуха като страничен ефект от химиотерапията с цисплатин.
Ралф продължи: „Очакваме с нетърпение да видим това лекарство в болниците в цялата страна и се надяваме, че всички деца, които биха могли да се възползват от него, скоро ще имат достъп до това животоспасяващо лечение. Благодарни сме на нашите поддръжници за техния принос, който позволи на RNID да предостави на NICE важни идеи и доказателства, които да помогнат за широкото разпространение на това лекарство в Обединеното кралство. Това е първият път, когато лекарство е разработено специално за предотвратяване на загуба на слуха и се препоръчва за употреба от NHS. Това е важен етап, който ще даде увереност на тези, които инвестират и разработват лечения за загуба на слуха, че могат успешно да пуснат лекарство на пазара.“
Лечението ще бъде достъпно в NHS в Англия в рамките на три месеца след публикуването на окончателното ръководство на NICE.
Компанията е сключила поверително търговско споразумение за доставка на безводен натриев тиосулфат на Националната здравна служба на намалена цена.